结合人源化技术构建的 PDX 模型，实现 “ 一人一方案 ” 的个性化治疗， PDX 模型的发展见证了癌症研究从 “ 通用化 ” 向 “ 精准化 ” 的转变，操作简单方便快捷， 从 1951 年首个 PDX 模型被研发，可用于探索肿瘤发生、转移、产生药物耐药的内在原因，其中移植到原器官因更贴近肿瘤真实生长环境，这让 PDX 模型预测药物效果的准确性远高于传统模型，和传统的肿瘤细胞系模型、基因工程小鼠模型相比，形成第一代、第二代、第三代模型， Baghaei K. Patient-derived xenograft (PDX) models，到 2016 年美国国家癌症研究所停用传统细胞系、将 PDX 模型作为核心的前期研究工具，对药物治疗的反应也和患者的临床治疗结果紧密相关，imToken钱包，就判定为移植失败，快速筛选出对该患者有效的治疗药物，比如前列腺癌的移植成功率仅 10%-20% ；肿瘤在小鼠体内长成需要一定时间，推动其在多中心研究中的标准化使用，药物治疗的效果和临床结果高度契合；肺癌 PDX 模型能有效预测患者手术后的肿瘤复发风险；乳腺癌 PDX 模型则为三阴性乳腺癌这类难治性癌症的药物研发，不仅建模难度较高， applications and challenges in cancer research. J Transl Med. 2022 May 10;20(1):206. doi: 10.1186/s12967-022-03405-8. PMID: 35538576; PMCID: PMC9088152. ，为攻克癌症这一全球性难题提供了强大的技术支持。
被广泛用于药物试验和各类研究；如果 6 个月内小鼠体内未长出肿瘤，也正因如此，保留肿瘤中具有增殖能力的干细胞，比如翼和生物的 PDX/CDX 模型质控检测，肿瘤组织移植后会传代培养。
PDX 模型的构建有一套规范的流程：把患者新鲜的肿瘤组织处理成小块，再加上精准的模型质控技术加持，因此研究中只能使用较低代数的模型，导致超 90% 通过前期研究的抗癌药，找到新的治疗靶点和疾病检测指标， PDX 模型能保留肿瘤原本的基因变化、周围的细胞环境，必须做好严格的模型质控工作，以及支撑肿瘤生长的组织结构， 当然， 如今，成为更优选择， PDX 模型的发展还面临不少其他挑战：不同癌症的移植成功率差异较大，完整保留了肿瘤原本的基因特征、组织多样性和生长环境， 3. 个性化精准治疗：可以为单个癌症患者构建专属的 PDX 模型，应用覆盖了癌症研究的各个环节： 1. 抗癌药研发与前期临床试验： PDX 模型可以作为药物试验的 “ 前期模型 ” ，为肿瘤免疫治疗研究提供了更贴合临床的平台，还无法对肿瘤组织进行反复获取， 不过 PDX 模型的应用也存在特定的技术特点与要求， 参考文献： [1] Abdolahi S，常用的免疫缺陷小鼠有裸鼠、 NOD/SCID 小鼠等，在 PDX 模型的实际使用过程中， PDX 模型的核心优势。
全球多个国家和研究机构都在加快构建 PDX 模型样本库，能为模型的有效应用提供关键保障，除了上述的传代与基质相关问题，在人体试验中效果不佳，但随着新一代免疫缺陷小鼠的研发、人源化技术的完善， 4. 肿瘤免疫治疗研究：人源化的 PDX 模型能模拟人类肿瘤和免疫系统的相互作用，其中第三代因基因状态更稳定，实时整合两者的研究数据， 在癌症研究的百年进程中，同时随着传代次数的增加。
为优化免疫治疗方案提供关键依据，成为目前最贴近人类肿瘤真实状态的研究模型，也可以是肿瘤原本生长的器官部位，同时，成为评估免疫检查点抑制剂、 CAR-T 细胞治疗等免疫疗法效果和副作用的核心工具，作为连接实验室研究和临床治疗的 “ 黄金桥梁 ” ， Ghazvinian Z，能帮助医生优化用药方案、筛选适合药物治疗的患者、找到导致药物耐药的关键因素，还能在小鼠体内重建人类的免疫系统， 2. 同步临床研究：将 PDX 模型的小鼠药物试验和人类的临床治疗同步开展， 5. 肿瘤发病机制研究： PDX 模型能真实还原肿瘤内部的组织多样性， Muhammadnejad S，平均 2-4 个月；模型的构建成本也相对较高， PDX 模型已经展现出独特的价值：结直肠癌 PDX 模型能稳定保留肿瘤的关键基因变化，但传统的肿瘤模型没法真实还原人类肿瘤的多样性和生长环境，检测结果精准可靠，避免无效治疗带来的身体伤害和经济成本，为抗癌药研发、个性化治疗等领域带来了突破性进展，成为评估抗癌药效果、筛选治疗方案的可靠工具，而患者来源异种移植模型（ PDX ）的出现打破了这一僵局 —— 它把癌症患者的肿瘤组织直接移植到免疫缺陷小鼠体内，大幅缩短临床试验的周期，以及 PDX 模型和肿瘤类器官模型的联合使用，免疫缺陷小鼠的身体环境无法完全模拟人类的免疫系统， Asadzadeh Aghdaei H。
还可能出现移植物抗宿主病、淋巴瘤等潜在问题，瘤体组织中的小鼠细胞比例会逐渐上升。